Wat is een ATMP? Definitie van Advanced Therapy Medicinal Products
Wat is een ATMP (Advanced Therapy Medicinal Product)?
Een ATMP (Advanced Therapy Medicinal Product) is een geavanceerd geneesmiddel op basis van genen, cellen of weefsels. De Europese ATMP-verordening (EG 1394/2007) onderscheidt drie typen: gentherapiegeneesmiddelen (GTMPs), somatische-celtherapiegeneesmiddelen (sCTMPs) en tissue-engineered products (TEPs). ATMPs vertegenwoordigen de nieuwe grens van de farmacologie met behandelingen voor tot nu toe ongeneeslijke ziekten.
Welke soorten ATMPs zijn er?
- Gentherapie (GTMP): Inbreng of modificatie van genetisch materiaal in menselijke cellen — bijv. voor zeldzame erfelijke ziekten
- Celtherapie (sCTMP): Behandeling met levende cellen — bijv. CAR-T celtherapie voor kanker
- Weefselengineering (TEP): Producten met bewerkte cellen of weefsels ter herstel van beschadigd weefsel
ATMP-regulering in Europa
ATMPs worden in de EU gecentraliseerd beoordeeld door het EMA (European Medicines Agency), specifiek door het Committee for Advanced Therapies (CAT). De productie van ATMPs vereist GMP-naleving conform de specifieke Annex 2 van de EU GMP-richtlijn voor ATMPs.
Welke professionals zijn nodig voor ATMPs?
- Process development scientists (upstream cell culture, viral vectors)
- Quality assurance specialisten ATMP-GMP
- Regulatory CMC writers voor ATMP-dossiers
- Klinisch onderzoekers met ATMP-ervaring
- Qualified Persons (QPs) met ATMP-expertise
ATMP-bedrijven in Nederland
Nederland is een voorloper in ATMP-ontwikkeling met bedrijven als uniQure (hemofilie gentherapie), Batavia Biosciences (virale vectorproductie), Glycotech en diverse academische spin-offs van Amsterdam UMC en LUMC.
FAQ ATMPs
- Wat maakt ATMPs anders dan klassieke geneesmiddelen? ATMPs gebruiken levende biologische materialen (genen, cellen, weefsels) en vereisen daardoor speciale productie-, opslag- en distributieomstandigheden.
- Is de productie van ATMPs moeilijker dan biologicals? Ja, ATMP-productie is complex, arbeidsintensief en vereist hooggespecialiseerde faciliteiten en expertise.